“毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”

        “而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”

        “接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”

        “众所周知，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。”

        “人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因，分别是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主导作用，SMN2基因仅产生约10%的少量SMN蛋白。”

        “一旦SMN1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的SMN，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”

        “根据SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分为几个类型。其中，最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”

        “根据致病机理，SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因，直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入，也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”

        “第二种就是针对SMN2基因，通过促进患者体内SMN2的正常表达来实现SMN蛋白的制造。这就是罗氏的口服液E药。”

        “理论上讲，SMN1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”

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